速发展,通过引入 mRNA 作为疫苗或治疗剂,几乎可以在人体内生产任何功能性蛋白质/肽。这代表了一个不断崛起的精准医学领域,对于预防和治疗许多疑难疾病或遗传疾病有着巨大的前景。此外,体外转录mRNA已经实现了程序化生产,与传统方法相比,设计和生产更有效、更快速,并且更灵活、更具成本效益。基于这些非凡的优势,mRNA疫苗具有对大
规模传染病爆发反应最快的特点,例如当前毁灭性的大流行病 COVID-19。提高mRNA的稳定性、免疫原性、翻译效率和递送系统,以实现mRNA的高效、安全递送一直是科学家们的愿望。令人兴奋的是,随着分子生物学、RNA技术、疫苗学、纳米技术的快速、惊人的成就,这些科学梦想逐渐实现。在这篇综述中,我们全面描述了基于 mRNA 的疗法,包括其原理、制造、应用、效果和缺点。
我们还强调了优化和递
送系统在成功的 mRNA 治疗中的重要性,并讨论了将这些工具开发成强大且多功能的工具来对抗许多遗传、传染病、癌症和其他难治性疾病的关键挑战和机遇。 介绍 信使RNA(mRNA)是一种由DNA链转录而来的单链核糖核酸,它携带蛋白阿联酋电话号码列表质合成的编码信息,以便进一步转录并加工成功能性蛋白质。1体外转录(IVT) mRNA在小鼠骨骼肌细胞中成功转录并表达,这确立了mRNA治疗的可行性。当 mRNA 可以成功转染并通过直接注射到小鼠体内以表达治疗蛋白以剂量依赖性方式产生免疫反应时,提出了 2 基于 mRNA 的治疗方法。3基于 mRNA 的方法理论
上可以通过以下方式生
产任何蛋白质/肽:在体外或体内转染细胞中加工的蛋白质合成机器。4与基于 DNA 的药物不同,mRNA 转录物不需要进入细胞核即可发挥作用,因此具有相对较高的转染效率和较低的毒性。5重要的是,mRNA 不存在意外感染或机会性插入突变欧洲邮箱的潜在风险。6此外,与瞬时的传统蛋白/肽药物相比,mRNA 能够持续翻译成编码的蛋白/肽以触发持久表达,因此在治疗需要蛋白表达的疾病方面具有广泛的潜力,并且具有更高的治疗效果。7显然,mRNA相对于DNA或蛋白质/肽的这些优势使得基于m